11 октябрьдә2024, Кытайның Милли медицина продуктлары идарәсе (NMPA) яңа даруларны тикшерү өчен гаризаны раслады (IND)Системалы кызыл бизгәкнең (SLE – ITP) иммун тромбоцитопениясен дәвалау өчен CD19-ны максат итеп куйган аутологик химерик антиген рецепторы (CAR)-Т күзәнәк терапиясе Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 инъекциясе). Бу Кытайда аутоиммун авырулар өчен расланган Inaticabtagene Autoleucel препаратының беренче IND.
Inaticabtagene Autoleucel - CD19 CAR-T күзәнәк терапиясе продукты, уникаль CD19 scFv（HI19a） һәм алдынгы җитештерү процесслары белән аерылып тора. Inaticabtagene Autoleucel - Кытайда үстерелгән беренче патентланган CD19-ны максат итеп куйган CAR-T продукты һәм Кытайда B-ALL өчен беренче коммерцияләштерелгән CAR-T күзәнәк терапиясе продукты. Inaticabtagene Autoleucel берничә күрсәткеч өчен, шул исәптән өлкәннәр өчен r/r B-ALL, r/r DLBCL, балалар һәм яшүсмерләр өчен r/r B-ALL һәм төрле аутоиммун авырулар өчен кулланылышын киңәйтә. Рецидивлы яки чыдам зур B-күзәнәкле лимфоманы дәвалау өчен аның яңа дару кулланылышы (NDA) NMPA тарафыннан 2024 елның сентябрендә кабул ителде.
SLE - системалы аутоиммун авыру, гадәттә күп органнарга зыян китерә. Аномаль В күзәнәкләре һәм аутоантителалар SLE патогенезында мөһим роль уйный. SLE тромбоцитларның артык җимерелүенә, атап әйткәндә, SLE-ITPга китерергә мөмкин. SLE-ITP Кытай SLE пациентларының якынча 16% ында очрый, SLE-ITP пациентларының күбесе стероидларга, иммуноингибираторларга һәм биологик препаратларга бик начар җавап бирә, һәм еш кына зур орган кан китү куркынычы белән очраша, ә аларның озак вакытлы яшәү дәрәҗәсе бик начар.
Быелның июлендә абруйлы "The New England Journal of Medicine"Пекин Берлеге Медицина Колледжы Хастаханәсенең Ревматология бүлегеннән профессор Цзэн Сяофэн һәм профессор Ли Менгтао, шулай ук Пекин Берлеге Медицина Колледжы Хастаханәсенең гематология бүлегеннән профессор Чжоу Даобин тарафыннан бергәләп язылган "SLE-ның рефрактер иммун тромбоцитопениясендә CD19 CAR T күзәнәкләренә каршы тору" дигән тикшеренү бастырып чыгарды. Тикшеренү SLE-ITP-ны дәвалауда Inaticabtagene Autoleucel препаратының озак вакытлы нәтиҗәлелеген һәм куркынычсызлыгын күрсәтте, CAR-T күзәнәк терапиясенең зур потенциалын күрсәтте.
38 яшьлек хатын-кызга 2014 елда SLE диагнозы куелган һәм аңа кире кайтырлык протеинурия һәм артрит, шулай ук дәвамлы тромбоцитопения күрсәтелгән. Югары дозалы глюкокортикоидлар (метилпреднизолон импульслары), гидроксихлорохин, вена эченә иммуноглобулин, такролимус, циклоспорин А, сиролимус, ритуксимаб, даназол, элтромбопаг һәм рекомбинант кеше тромбопоэтин белән элек үткәрелгән дәвалау тромбоцитопенияне киметмәгән. Тромбоцитлар саны куб миллиметрга 10 000-20 000 арасында сакланган һәм 2023 елның июлендә 10 000-нән дә түбәнрәк төшкән.
Ул вакытта аның аяк-кулларында пурпура һәм экхимозлар, авыз куышлыгында кан күперчәкләре һәм милк кан китүе күзәтелде. Аның сөяк мие мазогында актив миелопролиферация һәм мегакариоцитларның өлгерүе бозылуы күрсәтелде. CAR Т-күзәнәкләренә инфузия ясау алдыннан бер ай эчендә бары тик түбән дозалы преднизон (көненә 5 мг) һәм гидроксихлорохин (көненә 0,2 г) гына кулланылды. Инати-цел җитештерү өчен аутологик яңа лейкаферез кулланылды. CAR Т-күзәнәкләренә терапия ясау алдыннан пациентка −5, −4 һәм −3 көннәрдә көненә флударабин (тән өслегенең квадрат метрына 25 мг дозада) һәм −5 һәм −4 көннәрдә циклофосфамид (квадрат метрына 250 мг дозада) белән лимфодеплетив химиотерапия үткәннән соң, тән авырлыгының килограммына барлыгы 500 000 CD19 CAR Т күзәнәкләре кулланылды.
Инатикабтаген Автолейцел инъекциясеннән соң, пациентның тромбоцитлар саны артуын дәвам итте, клиник яктан тулы җавапка ирешелде, глюкокортикоидлар һәм барлык иммуносупрессантлар туктатылды. Хәзерге вакытта пациент, нигездә, гадәти тормышына кайтты.
Хәзерге вакытта Кытайда CAR-T буенча башка күп кенә клиник сынаулар бара, һәм алар пациентлар эзли. Яңа дарулар һәм технологияләр буенча консультация алу өчен сез Пекин Көньяк Төбәк Онкология Хастаханәсенең Халыкара бүлегенә мөрәҗәгать итә аласыз.
Телефон номеры：4008803716
Email：myimmnet@163.com
СЫЛТАМАЛАР
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Бастырып чыгару вакыты: 2024 елның 8 ноябре